小核酸药物在RNA层面进行疾病干预，是一种全新的药物形态

根据分子生物学“中心法则”，遗传信息由DNA经RNA最终传递至蛋白质，传统小分子和抗体药物主要在蛋白质层面进行疾病干预，小核酸药物通过下调或调控目标mRNA剪切等方式在蛋白质上游的RNA层面进行疾病干预，是继小分子和抗体药物后的第三代药物形态，在可成药性、靶点特异性、安全性、依从性和临床开发成功率等方面具备优势，有望带来全新的治疗范式。

应用领域广阔，制药巨头纷纷入场

小核酸靶点和可治疗疾病谱丰富，相关企业在行业发展早期主要从致病机理清晰、生物标志物明确并且缺乏有效疗法的单基因遗传性罕见病入手，以低风险策略推进早期临床管线，寻求快速的靶点验证和获批上市；在化学修饰和GalNAc递送系统成熟后，逐步向肝相关心血管及代谢疾病等常见病（高胆固醇、乙肝、糖尿病、NASH）过渡，并探索肝外组织/器官靶向，长期布局中枢神经和眼科等疾病领域。海外制药巨头普遍通过合作开发或并购方式切入小核酸赛道，扩展罕见病、心血管及代谢疾病领域版图。

投资建议：关注创新驱动的平台型企业

小核酸药物关键技术突破并持续升级迭代，支撑产品和临床管线快速推进，治疗罕见病SMA产品Spinraza已突破20亿美元销售，长期看半年一次的降脂药Leqvio具备成为重磅品种潜力，海外制药巨头通过合作开发和并购等方式切入小核酸赛道，行业正处于商业化爆发的转折点。短期关注临床进展快、具备商业化前景的管线，长期看好具备持续创新能力的平台型企业。

相关企业：1）圣诺医药：自研多肽纳米颗粒/PNP和基于GalNAc的GalAhead/PDo【【微信】】递送平台，差异化布局肿瘤、纤维化和医美减脂等适应症，核心管线STP705治疗非黑色素皮肤癌Ph2临床数据积极，医美减脂适应症启动Ph1临床；2）腾盛博药：外部引进siRNA（【【微信】】/BRII-835）、中和抗体（【【微信】】/BRII-877）、治疗性疫苗（【【微信】】/BRII-179）等三款产品，多技术路径布局乙肝功能性治愈。

风险提示：市场竞争加剧、产品临床失败或有效性低于预期、产品商业化不达预期、技术升级迭代风险等。

国信研究证券分析师：陈益凌（S0980519010002）；

马千里（S0980521070001）；

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